CRISPR/Cas9 появилась в первом медицинском препарате.

 CRISPR/Cas9 появилась в первом медицинском препарате. То есть произошло это где-то в лаборатории ещё очень давно, но вот только сейчас его одобрила FDA.

Сама болезнь не так важна, важен принцип. Но если вам интересно, это серповидно-клеточная анемия, когда гемоглобина образуется больше и другой формы, что ведёт к тому, что кровь ведёт себя далеко не так, как должна это делать человеческая. 8 миллионов пациентов по планете, расчётный срок жизни минус 20 лет от нормального. Выбрали именно её потому, что там очень понятная выборка (наследники иммигрантов из определённых областей) и очень хорошие молекулярные знания о болезни.

Редактирование идёт не на лету внутри вас, как обычно бывает с медицинскими препаратами, а отдельно. То есть берут стволовые клетки из костного мозга, несут в лабораторию, там в них заменяют побитый ген, затем закачивают пропатченный костный мозг обратно в пациента. Почему так — потому что метод даёт много ошибок, и нужно ещё сортировать правильно отредактированное от неправильного.

То есть пациент сдаёт свой костный мозг (остатки его убиваются, чтобы не конфликтовали с новыми), затем делается препарат, который состоит из отредактированного костного мозга пациента, затем он вводится вместо старого. Раньше делали похожим образом, но вместо пропатченного сразу накатывали готовую сборку от другого пациента-донора.

Теперь побочки:
— Счёт на плюс-минус миллион долларов (но часть будет покрываться страховкой, скорее всего).
— Химиотерапия для удаления вашей старой версии костного мозга (куча побочек, включая язвы во рту и бесплодие).
— Почти не имеет смысла лечиться, если пациент пожилой или болезнь тяжелая (лучше доживать так с компенсацией синдромов).
— Месяц в больнице.
— Если бесплодие не наступило, дети пациента всё равно смогут получить этот самый битый ген, потому что отредактирован не весь организм, а только там, где это критично.

Тем не менее, новость попала в том числе в бизнесовые, потому что Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, по сути, открыли дорогу CRISPR/Cas9-препаратам. До тех, что будут редактировать вас на лету, ещё очень далеко (хотя некоторые добровольцы, вроде, живы), но будущее всё равно наступает.
_______
Источник | #Fourier_series
@F_S_C_P